Препарат «Золгенсма», применяемый для лечения спинальной мышечной атрофии, получил регистрацию в России.
Министерство здравоохранения РФ 9 декабря одобрило препарат онасемноген абепарвовек («Золгенсма») для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), передает RT.
Спинальная мышечная атрофия — тяжёлое генетическое заболевание, которое проявляется в постепенном отмирании отвечающих за движение мышц нейронов. Пациент (а чаще всего и в самых тяжёлых формах СМА проявляется у маленьких детей) сначала перестаёт ходить, потом сидеть, глотать и в итоге — дышать.
В мире зарегистрированы три лекарства, которые помогают остановить развитие заболевания: «Спинраза» (нусинерсен) и «Эврисди» (рисдиплам) необходимо принимать пожизненно, тогда как «Золгенсма» применяется однократно. Но именно этот препарат производства швейцарской компании Novartis считается самым дорогим в мире — стоимость единственного необходимого пациенту укола составляет порядка 160 млн рублей.
Зарегистрированную «Золгенсму» теперь можно внести в клинические рекомендации и протоколы лечения пациентов, как до этого — «Спинразу» и «Эврисди». До сих пор некоторые врачи ссылались на отсутствие препарата в этих документах и отказывались назначать его детям.
Также расширены возрастные рамки применения лекарства. Если ранее врачи ориентировались на инструкцию к препарату, согласно которой его можно вводить до достижения ребёнком строго двух лет. То теперь эксперты пришли к мнению, что критерий веса более важен, чем возраст, и стали ориентироваться на этот показатель.
Подписывайтесь на наш канал в Telegram https://t.me/u24ruu